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terapia genica

Avances en terapia génica con CRISPR para distrofia muscular rara

02/03/2026@14:15:14

Investigadores del Instituto de Salud Carlos III han logrado avances significativos en el desarrollo de una terapia génica utilizando CRISPR para tratar la distrofia muscular congénita asociada al gen LMNA, una enfermedad rara y actualmente incurable. El estudio, publicado en Molecular Therapy Advances, demuestra que esta técnica puede aumentar la supervivencia y mejorar la función cardíaca en modelos animales portadores de la mutación Lmna c.745C>T. Aunque la eficiencia de edición es limitada, los resultados son prometedores y abren la puerta a futuras terapias personalizadas para enfermedades raras como las laminopatías.

Nueva terapia promete reducir el colesterol en sangre

Investigadores de la Universidad de Barcelona y la Universidad de Oregón han desarrollado una nueva estrategia terapéutica para reducir los niveles de colesterol en sangre, utilizando moléculas llamadas pinzas de polipurinas (PPRH) que inhiben la proteína PCSK9. Esta proteína está vinculada a la hipercolesterolemia y enfermedades cardiovasculares. La técnica permite aumentar la captación de colesterol por las células, disminuyendo así su acumulación en las arterias sin los efectos secundarios asociados a las estatinas. Los resultados, validados en estudios con ratones, muestran una reducción significativa en los niveles de PCSK9 y colesterol. Esta investigación abre nuevas posibilidades en el tratamiento de enfermedades cardiovasculares. Para más detalles, visita el enlace: https://biblioteca.cibeles.net/disenan-una-nueva-estrategia-terapeutica-que-ayuda-a-disminuir-los-niveles-de-colesterol/.

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